“既緊張,又高興。”1月21日10時15分,在臺州市婦女兒童醫院兒童內科病房里,今年9歲的罕見病患兒欣欣(化名)坐在輪椅上,身披一條寬大圍巾。看得出,等待注射“特效藥”諾西那生鈉的過程中,她心情不錯。
諾西那生鈉注射液曾被稱為“天價藥”,售價每針近70萬元。2021年底,此藥被降到3.3萬元,正式納入醫保。
1月21日,諾西那生鈉在臺州首次開打,4名患兒在市婦女兒童醫院順利完成了第一針注射。
“我們等了7年”
1月21日10時30分,已接受局部麻醉的欣欣被父親抱進兒童內科病區穿刺室,她在醫護人員幫助下側臥在床上,頭膝臥位,露出腰椎間隙,醫生留取和藥物等量的腦脊液后,緩緩將5毫升的諾西那生鈉注射液注入腰椎蛛網膜下腔。10時52分,注射順利完成。
欣欣的父親章先生說,孩子1歲多時,不會獨立行走,一只腳明顯無力,后經多方求醫,被確診為脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA),“這是一種罕見病,當時屬無藥可治。”
2016年12月,全球首個SMA精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液,首次在美國獲批。2019年4月,諾西那生鈉注射液在中國上市,成為我國首個治療SMA的藥物。
“8萬元一臺的站立架,三四萬元一副的矯肢儀,一年一兩萬元的家庭老師費用,我們都咬咬牙掏了。之前打一針諾西那生鈉近70萬元,一年下來要幾百萬元的費用。”章先生說,“現在‘天價藥’降到3.3萬元還可醫保報銷,自費在1萬元出頭,可以承受。”
“等藥,等了7年。”透過穿刺室的玻璃窗,看著諾西那生鈉緩緩注入女兒體內,章先生說,此刻,他既緊張又高興。
第二位接受注射的患兒,是3歲男孩樂樂。他在6個多月時被發現四肢無力,14個月時被確診為SMA。樂樂很機靈,打完針后躺在病床上,和隔壁床欣欣交流“打針疼不疼”。
諾西那生鈉給予希望
脊髓性肌萎縮癥,是一種罕見的染色體隱性遺傳病。國內有2萬至3萬名患者,肌肉無力是最典型的癥狀。
根據起病年齡、運動能力及病區進展程度,可分為4型。在缺乏醫學干預的情況下,一些重癥患者撐不過2歲,因此SMA也被視為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”。
SMA患者需要終身注射諾西那生鈉,第一年需注射6針,第二年往后是每年3針。不過,臨床中顯示,諾西那生鈉能夠有效緩解脊髓性肌萎縮癥患者的病情惡化,緩解痛苦,在一定程度上可以提高生存質量。該藥對于脊髓性肌萎縮癥有良好療效,但不能達到完全治愈。
據了解,當天注射諾西那生鈉的4名患兒,分別來自椒江、臨海、三門、仙居。經醫生評估,都屬于2型SMA患者,目前病情相對穩定。接下來,該院康復科的團隊會給予他們更專業的指導和幫助。
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