科技創(chuàng)新大平臺(tái)推進(jìn)基因與細(xì)胞治療技術(shù)，12月18日上午，臺(tái)州市耶大基因與細(xì)胞治療研究院開院儀式舉行。

　　臺(tái)州是醫(yī)藥大市，產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)雄厚，特色優(yōu)勢明顯。目前，全市擁有規(guī)模上醫(yī)化企業(yè)153家，其中上市醫(yī)化企業(yè)13家，4家企業(yè)列入中國醫(yī)藥工業(yè)百強(qiáng)企業(yè)，化學(xué)原料藥出口占浙江省1/3、全國1/10，是全省規(guī)模最大的醫(yī)藥集聚區(qū)，也是國家生物醫(yī)藥科技興貿(mào)創(chuàng)新基地。

　　近年來，臺(tái)州瞄準(zhǔn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高端前沿發(fā)展，不斷拓展產(chǎn)業(yè)鏈條，通過搭平臺(tái)、引人才、優(yōu)服務(wù)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展步伐不斷加快，已成為臺(tái)州重要的支柱產(chǎn)業(yè)和大力培育的五大千億級主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)之一。

　　《"十三五"國家藥品安全規(guī)劃》提到——依托現(xiàn)有資源，建立符合國際標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞資源庫、干細(xì)胞資源庫、菌(毒)種庫，建立完善生物制品標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)研究和供應(yīng)平臺(tái)、質(zhì)量評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)平臺(tái)。

　　臺(tái)州市耶大基因與細(xì)胞治療研究院由原復(fù)旦大學(xué)教授和耶魯大學(xué)海歸博士等專家于2016年聯(lián)合領(lǐng)銜發(fā)起，目前為臺(tái)州市科學(xué)技術(shù)局下屬“八大科技創(chuàng)新平臺(tái)”之一。研究院及產(chǎn)業(yè)化基地旨在借助專家團(tuán)隊(duì)的科研優(yōu)勢，以及臺(tái)州地區(qū)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢，通過產(chǎn)學(xué)研結(jié)合，推進(jìn)精準(zhǔn)醫(yī)療特別是基因診斷、基因治療、細(xì)胞治療等技術(shù)在中國的發(fā)展，帶動(dòng)臺(tái)州產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級。

　　臺(tái)州市耶大基因與細(xì)胞研究院將匯集一批遺傳學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、生物信息學(xué)、生物反應(yīng)器工程和生物醫(yī)學(xué)工程等領(lǐng)域的人才，學(xué)科互補(bǔ)共同開發(fā)新型的精準(zhǔn)醫(yī)療分子診斷、基因與細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療技術(shù)，探尋重大疾病包括遺傳性疾病和癌癥的新型治療方法，推動(dòng)我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展，建設(shè)世界一流的研究院。

　　基因治療

　　基因治療是一種向患者細(xì)胞內(nèi)遞送治療性核酸分子或者對患者細(xì)胞基因組進(jìn)行編輯從而達(dá)到治療效果的治療方法。

　　1990年，F(xiàn)rench Anderson醫(yī)生首次在臨床試驗(yàn)中使用了基因遞送技術(shù)，用于治療ADA-SCID重癥聯(lián)合免疫缺陷癥。1991年，臺(tái)州市耶大基因與細(xì)胞治療研究院院長薛京倫教授在中國主導(dǎo)了世界首個(gè)針對血友病B的基因治療臨床試驗(yàn)。迄今為止，全球已經(jīng)進(jìn)行了2000多項(xiàng)基因治療臨床試驗(yàn)，其中大部分處于臨床I期階段。

　　早期的基因治療臨床試驗(yàn)遭遇了一系列挫折，導(dǎo)致該領(lǐng)域曾一度受到質(zhì)疑。2006年之后，基因治療在臨床試驗(yàn)中陸續(xù)取得成功，重新喚起了人們的關(guān)注。

　　基因治療陸續(xù)在針對不同疾病的臨床試驗(yàn)中取得顯著療效，具體包括：利伯氏先天性黑蒙癥、無脈絡(luò)膜癥、脂蛋白脂肪酶缺乏癥、ADA-SCID重癥聯(lián)合免疫缺陷癥、慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)、多發(fā)性骨髓瘤、黑色素瘤、血友病A和B、1型脊髓性肌萎縮癥和帕金森病。

　　細(xì)胞治療

　　研究顯示，每一個(gè)人口大于200萬的城市，都需要一個(gè)干細(xì)胞庫，而浙南和閩北地區(qū)在這方面幾乎是空白的。

　　在此之前，臺(tái)州人若想儲(chǔ)存干細(xì)胞，必須得跑到擁有干細(xì)胞庫的城市。而現(xiàn)在，臺(tái)州有了自己的干細(xì)胞資源庫，干細(xì)胞的儲(chǔ)存和應(yīng)用就都不是問題了 。值得驕傲的是，華東地區(qū)最大的干細(xì)胞庫就在這個(gè)研究院內(nèi)。

　　儲(chǔ)存干細(xì)胞有什么用呢？簡單地說，為日后自己和家人對抗衰老和重大疾病！免疫細(xì)胞主要是應(yīng)對于腫瘤免疫治療，尤其是白血病、骨髓瘤、淋巴癌等血液類癌癥。