軟骨發(fā)育不全是最常見的一種先天性侏儒癥。日本京都大學(xué)日前宣布，其研究小組利用該病患者的皮膚細(xì)胞制作出誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)后，使用降脂藥斯達(dá)汀能促進(jìn)其分化為軟骨細(xì)胞。這一發(fā)現(xiàn)有望開發(fā)出治療軟骨發(fā)育不全的新方法。

　　iPS細(xì)胞是體細(xì)胞經(jīng)誘導(dǎo)因子處理后轉(zhuǎn)化而成的干細(xì)胞，其功能與胚胎干細(xì)胞類似，能發(fā)育成多種組織和器官。

　　軟骨發(fā)育不全是一種難治之癥，基因異常導(dǎo)致軟骨無法發(fā)育，每2萬至4萬新生兒中就有一例患者。由于難以從患者體內(nèi)采集軟骨，所以無法開展詳細(xì)調(diào)查，也沒有根本的治療藥物。

　　京都大學(xué)iPS研究所教授妻木范行率領(lǐng)的研究小組，利用一名新生兒和兩名成人軟骨發(fā)育不全患者的皮膚細(xì)胞制作出iPS細(xì)胞后，發(fā)現(xiàn)即使添加能使其分化為軟骨細(xì)胞的蛋白質(zhì)，也只能得到異常的細(xì)胞，再現(xiàn)了軟骨發(fā)育不全的特征。

　　此后，研究小組在將iPS細(xì)胞培育成軟骨細(xì)胞的過程中，嘗試添加10多種已被報告能促進(jìn)軟骨生長的藥物，結(jié)果發(fā)現(xiàn)降脂藥斯達(dá)汀能最有效地促使iPS細(xì)胞分化為正常的軟骨細(xì)胞。

　　患有軟骨發(fā)育不全的實(shí)驗(yàn)鼠出生3天至2周后，研究小組向其腹部直接注射斯達(dá)汀，結(jié)果顯示這種實(shí)驗(yàn)鼠的軟骨也能正常成長。

　　研究小組認(rèn)為，軟骨發(fā)育不全是分解軟骨的蛋白質(zhì)——成纖維細(xì)胞生長因子受體3過量增加導(dǎo)致的，而斯達(dá)汀能遏制這種蛋白質(zhì)發(fā)揮作用。

　　研究小組準(zhǔn)備在1年至2年后開展臨床試驗(yàn)，確定用藥量及用藥方法。不過研究小組警告說，服用現(xiàn)在市場上銷售的斯達(dá)汀不僅無法取得效果，副作用的危險也很高，所以絕不要私自服用。相關(guān)論文已刊登在最新一期英國《自然》雜志上。

原標(biāo)題: 一種降脂藥有望治療軟骨發(fā)育不全